Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT02677922

Исследование по оценке безопасности и эффективности двух комбинаций таргетной терапии с мутацией изоцитратдегидрогеназы (IDH) плюс азацитидин у участников с недавно диагностированным острым миелоидным лейкозом (ОМЛ), носящим мутации IDH, которые не являются кандидатами на получение интенсивной индукционной химиотерапии
Описание
Ход выполнения
100%
03.06.2016
31.10.2024
Дата начала КИ
03.06.2016
Дата окончания КИ
31.10.2024
Организация, проводящая КИ
Celgene
Фаза КИ
II
Цель КИ
Целью данного исследования являются 1. определить рекомендуемую комбинированную дозу AG-120 и AG-221 отдельно при применении с азацитидином и, 2. изучить безопасность, переносимость и эффективность комбинаций AG-120 с азацитидином и AG-221 с азацитидином по сравнению с монотерапией азацитидином у участников с острым миелоидным лейкозом (ОМЛ) с изоформами фермента изоцитратдегидрогеназы (IDH) 1 или 1 или 2 мутации соответственно.
Количество пациентов
130

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.