Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Клинические исследования

Протокол NCT02677922

Исследование по оценке безопасности и эффективности двух комбинаций таргетной терапии с мутацией изоцитратдегидрогеназы (IDH) плюс азацитидин у участников с недавно диагностированным острым миелоидным лейкозом (ОМЛ), носящим мутации IDH, которые не являются кандидатами на получение интенсивной индукционной химиотерапии

Протокол NCT02677922

Описание

Ход выполнения

100%

03.06.2016

31.10.2024

Заболевания

Острый миелобластный лейкоз

Дата начала КИ

03.06.2016

Дата окончания КИ

31.10.2024

Организация, проводящая КИ

Celgene

Фаза КИ

II

Цель КИ

Целью данного исследования являются 1. определить рекомендуемую комбинированную дозу AG-120 и AG-221 отдельно при применении с азацитидином и, 2. изучить безопасность, переносимость и эффективность комбинаций AG-120 с азацитидином и AG-221 с азацитидином по сравнению с монотерапией азацитидином у участников с острым миелоидным лейкозом (ОМЛ) с изоформами фермента изоцитратдегидрогеназы (IDH) 1 или 1 или 2 мутации соответственно.

Количество пациентов

130

Источник

Источник на английском

Дата публикации 29 декабря 2023 г.

Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

День осведомленности о болезни Тея-Cакса

Не пропустите редкий диагноз в своей практике.

Иммунологические маркеры ингибиторной гемофилии: результаты эксплоративного исследования

В журнале Всемирной федерации гемофилии опубликовали исследование, посвященное поиску возможных иммунологических маркеров ингибиторной гемофилии А.

Новые клинические рекомендации по редким болезням

С 30 апреля по 30 мая 2025 года в рубрикаторе Минздрава появились новые клинические рекомендации по редким нарушениям обмена веществ и по редким болезням в эндокринологии, гематологии, онкологии, офтальмологии, нефрологии.

ВОЗ приняла первую в истории резолюцию по редким заболеваниям

Документ призывает Генерального директора ВОЗ разработать Глобальный план действий по редким заболеваниям.

17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа

Не пропустите редкий диагноз в своей практике.

Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия

Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.

В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот

Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов

18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.

Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии

Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).