Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT02702115

Исследование возрастающей дозы редактирования генома с помощью терапевтической нуклеазы цинковых пальцев (ZFN) SB-318 у субъектов с МПС I

Протокол NCT02702115
Описание
Ход выполнения
100%
24.05.2017
03.11.2021
Заболевания
Мукополисахаридоз I типа
Дата начала КИ
24.05.2017
Дата окончания КИ
03.11.2021
Организация, проводящая КИ
Sangamo Therapeutics
Фаза КИ
II
Цель КИ
Цель исследования — оценить безопасность, переносимость возрастающих доз СБ-318. SB-318 представляет собой терапевтический препарат нуклеазы цинковых пальцев (ZFN), вводимый внутривенно, для редактирования генома. Он вставляет правильную копию гена α-L-идуронидазы (IDUA) в локус альбумина в гепатоцитах с целью пожизненного терапевтического производства фермента IDUA.
Количество пациентов
3
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

День осведомленности о болезни Тея-Cакса
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Иммунологические маркеры ингибиторной гемофилии: результаты эксплоративного исследования
В журнале Всемирной федерации гемофилии опубликовали исследование, посвященное поиску возможных иммунологических маркеров ингибиторной гемофилии А.
Новые клинические рекомендации по редким болезням
С 30 апреля по 30 мая 2025 года в рубрикаторе Минздрава появились новые клинические рекомендации по редким нарушениям обмена веществ и по редким болезням в эндокринологии, гематологии, онкологии, офтальмологии, нефрологии.
ВОЗ приняла первую в истории резолюцию по редким заболеваниям
Документ призывает Генерального директора ВОЗ разработать Глобальный план действий по редким заболеваниям.
17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия
Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.
В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот
Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.
Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).