Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT02706392

Генетически модифицированная Т-клеточная терапия в лечении пациентов с распространенными злокачественными новообразованиями ROR1+
Описание
Ход выполнения
100%
16.03.2016
28.09.2021
Дата начала КИ
16.03.2016
Дата окончания КИ
28.09.2021
Организация, проводящая КИ
Fred Hutchinson Cancer Center
Фаза КИ
I
Цель КИ
В этом исследовании фазы I изучаются побочные эффекты и оптимальные дозы генетически модифицированной Т-клеточной терапии при лечении пациентов с рецептором тирозинкиназоподобным орфанным рецептором 1 (ROR1+), хроническим лимфоцитарным лейкозом (ХЛЛ), мантийно-клеточной лимфомой (МКЛ), острым лимфобластным лейкозом. лейкемия (ОЛЛ), немелкоклеточный рак легких IV стадии (НМРЛ) или тройной негативный рак молочной железы (ТНРМЖ), который распространился на другие части тела и обычно не поддается лечению или контролю с помощью лечения (продвинутого). Генетически модифицированные методы лечения, такие как Т-клетки специфического химерного антигенного рецептора ROR1 (CAR), берутся из крови пациента и модифицируются в лаборатории так, что они могут специфически убивать раковые клетки с помощью белка под названием ROR1 на их поверхности, и безопасно возвращен пациенту после традиционной терапии. «Генетически модифицированные»; В Т-клетки в лаборатории добавлены гены, позволяющие им распознавать ROR1.
Количество пациентов
21

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.