Исследование по оценке безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики ивакафтора у пациентов с муковисцидозом в возрасте до 24 месяцев и имеющих мутацию CFTR, отвечающую к ивакафтору

Ход выполнения

Заболевания

Дата начала КИ

02.06.2016

Дата окончания КИ

28.06.2022

Организация, проводящая КИ

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Фаза КИ

III

Цель КИ

Целью этого исследования было оценить безопасность лечения ивакафтором, а также фармакокинетику ивакафтора и его метаболитов у участников с муковисцидозом (МВ), которым на момент начала лечения было <24 месяца и которые имеют регулятор трансмембранной проводимости CF, чувствительный к ивакафтору. Мутация гена (CFTR).

Количество пациентов

57

Источник