Исследование по оценке безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики ивакафтора у пациентов с муковисцидозом в возрасте до 24 месяцев и имеющих мутацию CFTR, отвечающую к ивакафтору

Статус выполнения

Ход выполнения

Заболевания

Организация, проводящая КИ

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Цели

Целью этого исследования было оценить безопасность лечения ивакафтором, а также фармакокинетику ивакафтора и его метаболитов у участников с муковисцидозом (МВ), которым на момент начала лечения было <24 месяца и которые имеют регулятор трансмембранной проводимости CF, чувствительный к ивакафтору. Мутация гена (CFTR).

Фаза КИ

III

Количество пациентов

57

Источник