Описание
Статус выполнения
Исследование завершено с результатами
Ход выполнения
Заболевания
Организация, проводящая КИ
Children's National Research Institute
Цели
Нарушения цикла мочевины (UCD) — это генетические нарушения, вызванные неспособностью печени расщеплять аммиак из белков; Затем аммиак накапливается и токсичен для мозга. UCD вызывает повреждение головного мозга, умственные нарушения и нарушения развития и даже смерть. Лечение UCD представляет собой либо консервативное лечение, включающее диету с низким содержанием белка, лекарства и добавки аминокислот, либо трансплантацию печени; каждый несет свои риски. Это исследование направлено на то, чтобы помочь пациентам принять решение о различных альтернативах лечения, предоставляя им научную информацию, которой в настоящее время не хватает. Целью 1 этого исследования будет сравнение выживаемости, нейрокогнитивных функций и качества жизни, сообщаемого пациентами.
Количество пациентов
187
Источник