Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT02763384

BL-8040 и неларабин при рецидивирующем или рефрактерном Т-остром лимфобластном лейкозе/лимфобластной лимфоме
Описание
Ход выполнения
100%
02.12.2016
22.05.2022
Дата начала КИ
02.12.2016
Дата окончания КИ
22.05.2022
Организация, проводящая КИ
Washington University School of Medicine
Фаза КИ
II
Цель КИ
Исход пациентов с рецидивирующим или рефрактерным Т-острым лимфобластным лейкозом взрослых (Т-ОЛЛ) и связанной с ним болезнью Т-лимфобластной лимфомой (Т-ЛБЛ) крайне плохой: 30% пациентов отвечают на первую спасительную терапию и долгосрочную терапию. выживаемость всего 10%. Таким образом, новые методы лечения пациентов с рецидивирующим/рефрактерным Т-ОЛЛ/ЛБЛ представляют собой неудовлетворенную клиническую потребность. Недавние данные предоставляют убедительные доказательства того, что передача сигналов CXCR4 играет важную роль в поддержании клеток Т-клеточного лейкоза и активности, инициирующей лейкоз, а нацеливание передачи сигналов CXCR4 в клетки T-ALL снижает рост опухоли на животной модели. В этом исследовании исследователи предполагают, что добавление BL-8040 к неларабину в качестве терапии спасения для пациентов с рецидивирующим/рефрактерным T-ALL/LBL приведет к более высокому показателю полной ремиссии (CR), чем при монотерапии неларабином, без увеличения токсичности. и позволит пациентам перейти к потенциально излечивающей аллогенной трансплантации гемопоэтических клеток.
Количество пациентов
12

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.