Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT02781610

Стандартизированное лечение легочных обострений II
Описание
Ход выполнения
100%
01.06.2016
06.03.2020
Заболевания
Дата начала КИ
01.06.2016
Дата окончания КИ
06.03.2020
Организация, проводящая КИ
Seattle Children's Hospital
Фаза КИ
IV
Цель КИ
Муковисцидоз (МВ), генетическое заболевание, сокращающее жизнь, характеризуется острыми эпизодами, во время которых усиливаются симптомы легочной инфекции и снижается функция легких. Эти легочные обострения лечат различными антибиотиками в течение разных периодов времени в зависимости от потребностей, определяемых отдельными пациентами, их семьями и поставщиками медицинских услуг. Рекомендации по лечению легочного обострения муковисцидоза, опубликованные Фондом муковисцидоза (CFF) в 2009 году, предоставили рекомендации по лечению, а также определили ключевые вопросы, для решения которых необходимы дополнительные исследования. Сильное желание врачей сократить продолжительность лечения (а также снизить стоимость, неудобства и потенциальную токсичность) противоречит убеждению, что пациенты, не реагирующие на лечение, могут получить пользу от продления лечения. Это рандомизированное контролируемое открытое исследование предназначено для оценки эффективности и безопасности различной продолжительности внутривенного лечения, проводимого в больнице или дома при обострении легких у взрослых пациентов с МВ.
Количество пациентов
982

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.