Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT02782741

Исследование по сравнению эффективности и безопасности заместительной ферментной терапии авальглюкозидазой альфа и алглюкозидазой альфа, вводимыми раз в две недели у пациентов с болезнью Помпе с поздним началом, которые ранее не лечились от болезни Помпе

Протокол NCT02782741
Описание
Ход выполнения
100%
02.11.2016
31.05.2023
Заболевания
Болезнь Помпе
Дата начала КИ
02.11.2016
Дата окончания КИ
31.05.2023
Организация, проводящая КИ
Sanofi
Фаза КИ
III
Цель КИ
Основная цель: Для определения влияния лечения авальглюкозидазой альфа на силу дыхательных мышц, измеряемую в процентах (%), прогнозировали форсированную жизненную емкость легких (ФЖЕЛ) в вертикальном положении по сравнению с алглюкозидазой альфа. Вторичная цель: Определить безопасность и влияние лечения авальглюкозидазой альфа на функциональную выносливость (тест 6-минутной ходьбы, сила мышц вдоха (максимальное давление на вдохе), сила мышц выдоха (максимальное давление на выдохе), сила мышц нижних конечностей (ручная динамометрия), двигательная функции (быстрый тест двигательных функций) и качество жизни, связанное со здоровьем (краткая форма-12).
Количество пациентов
100
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

В Москве проходит Орфанный форум по редким болезням
Эксперты из 13 стран обсудят ключевые вопросы организации медицинской помощи пациентам с редкими болезнями. Форум проходит сегодня, 26 июня, и завтра, 27 июня. Подключение бесплатное после регистрации.
День осведомленности о синдроме Драве
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о болезни Тея-Cакса
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Иммунологические маркеры ингибиторной гемофилии: результаты эксплоративного исследования
В журнале Всемирной федерации гемофилии опубликовали исследование, посвященное поиску возможных иммунологических маркеров ингибиторной гемофилии А.
Новые клинические рекомендации по редким болезням
С 30 апреля по 30 мая 2025 года в рубрикаторе Минздрава появились новые клинические рекомендации по редким нарушениям обмена веществ и по редким болезням в эндокринологии, гематологии, онкологии, офтальмологии, нефрологии.
ВОЗ приняла первую в истории резолюцию по редким заболеваниям
Документ призывает Генерального директора ВОЗ разработать Глобальный план действий по редким заболеваниям.
17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия
Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.
В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот
Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.