Клиническое исследование по оценке эффективности и безопасности гивиностата у амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна

Статус выполнения

Ход выполнения

Заболевания

Организация, проводящая КИ

Italfarmaco

Цели

Основная цель Основная цель исследования состояла в том, чтобы установить влияние гивиностата по сравнению с плацебо, назначаемого хронически в течение 18 месяцев, на замедление прогрессирования заболевания у амбулаторных пациентов с МДД. Вторичные цели Вторичными целями данного исследования были: * Для оценки безопасности и переносимости гивиностата по сравнению с плацебо, хронически назначаемого пациентам с МДД. * Для оценки фармакокинетического профиля гивиностата, хронически применяемого у пациентов с МДД. * Оценить влияние гивиностата на качество жизни (QoL) и повседневную деятельность по сравнению с плацебо, принимаемым хронически.

Фаза КИ

III

Количество пациентов

179

Источник