Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT02851797

Клиническое исследование по оценке эффективности и безопасности гивиностата у амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна

Протокол NCT02851797
Описание
Ход выполнения
100%
06.06.2017
22.02.2022
Заболевания
Прогрессирующая мышечная дистрофия Дюшенна
Дата начала КИ
06.06.2017
Дата окончания КИ
22.02.2022
Организация, проводящая КИ
Italfarmaco
Фаза КИ
III
Цель КИ
Основная цель Основная цель исследования состояла в том, чтобы установить влияние гивиностата по сравнению с плацебо, назначаемого хронически в течение 18 месяцев, на замедление прогрессирования заболевания у амбулаторных пациентов с МДД. Вторичные цели Вторичными целями данного исследования были: * Для оценки безопасности и переносимости гивиностата по сравнению с плацебо, хронически назначаемого пациентам с МДД. * Для оценки фармакокинетического профиля гивиностата, хронически применяемого у пациентов с МДД. * Оценить влияние гивиностата на качество жизни (QoL) и повседневную деятельность по сравнению с плацебо, принимаемым хронически.
Количество пациентов
179
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

День осведомленности о болезни Тея-Cакса
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Иммунологические маркеры ингибиторной гемофилии: результаты эксплоративного исследования
В журнале Всемирной федерации гемофилии опубликовали исследование, посвященное поиску возможных иммунологических маркеров ингибиторной гемофилии А.
Новые клинические рекомендации по редким болезням
С 30 апреля по 30 мая 2025 года в рубрикаторе Минздрава появились новые клинические рекомендации по редким нарушениям обмена веществ и по редким болезням в эндокринологии, гематологии, онкологии, офтальмологии, нефрологии.
ВОЗ приняла первую в истории резолюцию по редким заболеваниям
Документ призывает Генерального директора ВОЗ разработать Глобальный план действий по редким заболеваниям.
17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия
Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.
В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот
Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.
Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).