Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT02866721

Исследование безопасности и переносимости инфузии аллогенных мезенхимальных стволовых клеток у взрослых с муковисцидозом
Описание
Ход выполнения
100%
01.08.2016
01.08.2020
Заболевания
Дата начала КИ
01.08.2016
Дата окончания КИ
01.08.2020
Организация, проводящая КИ
University Hospitals Cleveland Medical Center
Фаза КИ
I
Цель КИ
Это исследование проводится с целью проверить, безопасно ли давать стволовые клетки взрослым пациентам с муковисцидозом (МВ). Стволовые клетки, которые мы изучаем, называются аллогенными мезенхимальными стволовыми клетками человека или МСК. МСК — это клетки организма, которые могут превращаться в клетки разных типов и реагировать на различные ситуации окружающей среды. Аллогенный означает, что клетки взяты от другого человека (донора). В этом исследовании рассматривается только вопрос о том, безопасно ли давать стволовые клетки взрослым с МВ и как переносится инфузия. В будущем могут быть проведены другие исследования, чтобы выяснить, могут ли стволовые клетки стать новым терапевтическим средством лечения МВ. Стволовые клетки, как и другие медицинские продукты, предназначенные для лечения или профилактики заболеваний, обычно требуют одобрения Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), прежде чем их можно будет продать. FDA не одобрило какие-либо продукты на основе стволовых клеток для обычной медицинской помощи, за исключением некоторых специфических стволовых клеток, образующих кровь, для определенных показаний.
Количество пациентов
14

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.