Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT02878785

Децитабин и талазопариб при нелеченом ОМЛ и R/R ОМЛ
Описание
Ход выполнения
100%
01.08.2016
19.11.2020
Дата начала КИ
01.08.2016
Дата окончания КИ
19.11.2020
Организация, проводящая КИ
University of Maryland, Baltimore
Фаза КИ
II
Цель КИ
Цель этого исследования — найти лучший способ комбинирования нового химиотерапевтического препарата с тем, который уже используется для лечения ОМЛ. Новый экспериментальный препарат называется талазопариб (также известный как BMN-673) и не одобрен Федеральным управлением по лекарственным средствам (FDA). FDA разрешает использовать талазопариб для целей данного исследования. Децитабин используется для лечения заболеваний костного мозга, называемых миелодиспластическими синдромами (МДС), а также не по назначению для лечения ОМЛ. Лабораторные исследования показывают, что талазопариб усиливает действие децитабина на клетки лейкемии. Исследователи надеются, что совместное лечение пациентов децитабином и талазопарибом будет более успешным, чем лечение пациентов только децитабином. Это исследование состоит из двух частей. Цель первой части исследования — выяснить, какие дозы децитабина и талазопариба лучше всего использовать при их совместном применении для лечения ОМЛ. Цель второй части — увидеть, насколько хорошо эти препараты работают вместе при лечении ОМЛ. Все участники исследования будут получать лечение децитабином и талазопарибом. В первой части исследования примут участие от двух до 36 человек, чтобы определить наилучшие уровни доз исследуемых препаратов. Первая часть начнет регистрацию в первую очередь. Вторая часть исследования не начнется, пока не будет завершена первая часть исследования. Участникам сообщат, в какой части исследования они могут быть зачислены. Во второй части исследования могут участвовать от 79 до 135 человек. Вторая часть включает в себя три отдельных рукава. Участники, включенные во вторую часть исследования, будут распределены в одну из трех групп, указанных ниже, чтобы проверить эффективность дозы исследуемого препарата, определенной в первой части: * В группу А будут включены взрослые пациенты с ОМЛ, которые, как считается, не будут переносить стандартную химиотерапию или не будут реагировать на нее; * В группу B будут включены взрослые пациенты с ОМЛ, которые не ответили на предыдущее лечение или вернулись после ответа на предыдущее лечение; * В группу C будут включены взрослые пациенты, ранее получавшие ингибитор ДНК-метилтрансферазы (децитабин, азацитидин или гуадецитабин). Это многоцентровое исследование. В этом исследовании по всему миру могут принять участие до 171 человека.
Количество пациентов
25

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.