Описание
Статус выполнения
Исследование завершено с результатами
Ход выполнения
Заболевания
Организация, проводящая КИ
Hoffmann-La Roche
Цели
Открытое многоцентровое клиническое исследование направлено на оценку безопасности, переносимости, фармакокинетики (ФК), фармакодинамики (ФД) и эффективности рисдиплама (RO7034067) у детей грудного возраста со спинальной мышечной атрофией (СМА) 1 типа. Исследование состоит из двух частей: исследовательской части по определению дозы (Часть 1) и подтверждающей части (Часть 2), в ходе которой будет изучаться рисдиплам (RO7034067) в течение 24 месяцев в дозе, выбранной в Части 1.
Фаза КИ
II
Количество пациентов
62
Источник