Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT02951195

Исследование по оценке безопасности комбинированной терапии VX-152 у взрослых с муковисцидозом

Протокол NCT02951195
Описание
Статус выполнения
Исследование завершено с результатами
Ход выполнения
100%
01.11.2016
01.01.2018
Заболевания
Организация, проводящая КИ
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Цели
Это рандомизированное двойное слепое плацебо- и активно-контролируемое многоцентровое исследование фазы 2 в параллельных группах, предназначенное для оценки безопасности и переносимости VX-152 в тройной комбинации (TC) с тезакафтором (TEZ; VX-661) и ивакафтором. (IVA; VX-770) у субъектов с муковисцидозом (CF), гетерозиготных по мутации F508del и мутации CFTR с минимальной функцией (MF), которые вряд ли будут реагировать на терапию TEZ и/или IVA (F508del/MF), или которые гомозиготны по мутации F508del гена регулятора трансмембранной проводимости CF (CFTR) (F508del/F508del).
Фаза КИ
II
Количество пациентов
80
Источник
Источник на английском

Новости и обновления

Минздрав зарегистрировал галсульфазу российского производства
Биоаналог производит российская биотехнологическая компания АО «Генериум», препарат называется «Реадели». Минздрав зарегистрировал Реадели® условно: ожидается предоставление дополнительных данных.
Гемолитико-уремический синдром у детей: обновление клинических рекомендаций.
Минздрав опубликовал новую версию клинических рекомендаций по гемолитико-уремическому синдрому у детей. Есть обновления в разделах классификации, инструментальных исследований, иных методов исследований, лечения, профилактике, мониторинге состояния, критериях оценки качества медпомощи.
Минюст зарегистрировал приказ Минздрава о порядке применения клинических рекомендаций
Приказ Минздрава N 642н утверждает порядок применения клинических рекомендаций. Порядок регламентирует обращение с клиническими рекомендациями медицинских организаций и лечащих врачей.
25 и 26 ноября: онлайн-конференция по редким онкологическим и онкогематологическим болезням
II Научно-практическая конференция «Редкая онкология и гематология» пройдет в НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева. Своим опытом поделятся эксперты из федеральных лечебных учреждений и научных институтов по онкологии, гематологии, радиологии.
Элосульфаза альфа при мукополисахаридозе IVA у взрослых: новые данные реальной клинической практики
В ноябре 2025 года журнал «Orphanet Journal of Rare Diseases» опубликовал результаты наблюдений за пациентами с мукополисахаридозом IVа типа, которые начали получатьэлосульфазу альфа после 18 лет.
Буросумаб может привести к гиперкальциемии
Новые данные о безопасности буросумаба.
День осведомленности о гипофосфатазии
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о болезни Ниманна-Пика
Не пропустите редкий диагноз в своей практике
Фонд «Круг Добра» включил в Перечень новое заболевание и препарат для его лечения
Теперь Фонд будет обеспечивать детей с бета-талассемией препаратом луспатерцепт.