Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Клинические исследования

Протокол NCT02962765

Неинтервенционное пострегистрационное исследование для документирования иммуногенности, безопасности и эффективности NUWIQ

Протокол NCT02962765

Описание

Ход выполнения

100%

01.01.2015

20.08.2020

Заболевания

Гемофилия

Дата начала КИ

01.01.2015

Дата окончания КИ

20.08.2020

Организация, проводящая КИ

Octapharma

Цель КИ

Проспективное, многонациональное, неинтервенционное пострегистрационное исследование для сбора дополнительных клинических данных и обеспечения согласованности в долгосрочной перспективе результатов предрегистрационных клинических исследований (на 135 ранее лечившихся педиатрических и взрослых пациентах) и рутинной клинической практики. Помимо таких аспектов, как общая безопасность и эффективность продукта, особое внимание будет уделено иммуногенности, особенно разработке ингибиторов. Диагноз ингибитора FVIII будет основан на клинических наблюдениях и подтвержден лабораторным тестированием ингибитора FVIII.

Количество пациентов

80

Источник

Источник на английском

Дата публикации 29 декабря 2023 г.

Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

День осведомленности о болезни Тея-Cакса

Не пропустите редкий диагноз в своей практике.

Иммунологические маркеры ингибиторной гемофилии: результаты эксплоративного исследования

В журнале Всемирной федерации гемофилии опубликовали исследование, посвященное поиску возможных иммунологических маркеров ингибиторной гемофилии А.

Новые клинические рекомендации по редким болезням

С 30 апреля по 30 мая 2025 года в рубрикаторе Минздрава появились новые клинические рекомендации по редким нарушениям обмена веществ и по редким болезням в эндокринологии, гематологии, онкологии, офтальмологии, нефрологии.

ВОЗ приняла первую в истории резолюцию по редким заболеваниям

Документ призывает Генерального директора ВОЗ разработать Глобальный план действий по редким заболеваниям.

17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа

Не пропустите редкий диагноз в своей практике.

Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия

Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.

В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот

Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов

18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.

Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии

Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).