Описание
Ход выполнения
Заболевания
Дата начала КИ
01.11.2016
Дата окончания КИ
01.07.2018
Организация, проводящая КИ
University of California, Davis
Фаза КИ
II
Цель КИ
В это одноцентровое открытое пилотное исследование примут участие 15 не способных ходить детей с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте не менее 8 лет, у которых выявлена доклиническая кардиомиопатия (определяемая как фракция сердечного выброса > 55% с аномальной нагрузкой ЛЖ при сердечной недостаточности). МРТ). Они будут получать (+)-эпикатехин в одной из трех доз в течение 8-недельного исследования по подбору доз с оценками на исходном уровне, через 2 недели, 4 недели и 8 недель. Исследование определит оптимальную дозировку для будущих исследований сердечной эффективности на основе реакции биомаркеров сыворотки/плазмы с использованием фоллистатина: соотношение миостатина, соотношение нитритов/нитратов, сердечные тропонины и сердечный BNP. Вторичные конечные точки будут включать дополнительные оценки биомаркеров с помощью SOMAscanTM, функциональные оценки сердца с помощью МРТ сердца (напряжение ЛЖ) и эхокардиограмму (напряжение ЛЖ путем отслеживания спеклов), а также измерения силы, диапазона движений и подвижности, а также оценку клинической безопасности. Результаты вторичного анализа конечных точек будут использоваться для уточнения дизайна последующих клинических исследований, направленных на выявление изменений в клинических результатах.
Количество пациентов
15
Источник