Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Клинические исследования

Протокол NCT02981082

Диметилфумарат (ДМФ) при системной склероз-ассоциированной легочной артериальной гипертензии

Протокол NCT02981082

Описание

Ход выполнения

100%

01.12.2016

10.02.2020

Заболевания

Легочная артериальная гипертензия, ассоциированная

Дата начала КИ

01.12.2016

Дата окончания КИ

10.02.2020

Организация, проводящая КИ

University of Pittsburgh

Фаза КИ

I

Цель КИ

Двойное слепое плацебо-контролируемое исследование диметилфумарата (ДМФ) у 34 пациентов с системным склерозом и легочной гипертензией (ССД-ЛАГ). Исследование определит безопасность и вариабельность основных результатов применения ДМФ при лечении ССД-ЛАГ; Основным результатом клинической эффективности в этом пилотном исследовании будет улучшение дистанции 6-минутной ходьбы (6MWD).

Количество пациентов

6

Источник

Источник на английском

Дата публикации 29 декабря 2023 г.

Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

ВОЗ приняла первую в истории резолюцию по редким заболеваниям

Документ призывает Генерального директора ВОЗ разработать Глобальный план действий по редким заболеваниям.

17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа

Не пропустите редкий диагноз в своей практике.

Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия

Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.

В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот

Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов

18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.

Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии

Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).

НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний

18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.

«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей

Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.

Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»

«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.