Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Клинические исследования

Протокол NCT02999984

Протокол NCT02999984

Эффективность и безопасность криоконсервированной композиции OTL-101 у субъектов с ADA-SCID

Описание

Ход выполнения

100%

16.12.2016

26.09.2019

Заболевания

Первичный иммунодефицит

Дата начала КИ

16.12.2016

Дата окончания КИ

26.09.2019

Организация, проводящая КИ

University of California, Los Angeles

Фаза КИ

II

Цель КИ

Это проспективное, нерандомизированное, одногрупповое, продольное, одноцентровое клиническое исследование, предназначенное для оценки эффективности и безопасности криоконсервированной композиции OTL-101 (аутологичные CD34+ гемопоэтические стволовые клетки/клетки-предшественники, трансдуцированные ex vivo с помощью EFS). Фактор элонгации 1α, короткая форма) Лентивирусный вектор (LV), кодирующий человеческий ген ADA), вводимый субъектам ADA-SCID в возрасте от 30 дней до 17 лет, которые не имеют права на соответствие лейкоцитарному антигену человека (HLA), родному брату или сестре. /семейный донор и отвечающий критериям включения/исключения. Продукт OTL-101 вводится через минимальный интервал, составляющий не менее 24 часов, после завершения кондиционирования пониженной интенсивности. Для субъектов, которые успешно получили продукт OTL-101, заместительную ферментативную терапию (ERT) пегадемазы крупного рогатого скота (PEG-ADA) прекращают на день +30 (-3/+15) после трансплантации. После выписки из больницы субъектов будут регулярно осматривать для изучения их анамнеза, проведения обследований и взятия образцов крови для оценки иммунитета и безопасности.

Количество пациентов

10

Источник

Источник на английском

Дата публикации 29 декабря 2023 г.

Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов

18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.

Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии

Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).

НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний

18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.

«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей

Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.

Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»

«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.

Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России

Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.

Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»

Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.

Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта

Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.

Фонд «Круг добра» добавил в перечень своих нозологий еще два заболевания

Фонд «Круг добра» добавил еще две нозологии, по которым он будет оказывать помощь детям. Таким образом, общее число курируемых заболеваний достигло 88.