Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT03041025

Доказательство исследования механизма действия GSK2330811 при диффузном системном склерозе кожи
Описание
Ход выполнения
100%
05.06.2017
07.07.2020
Дата начала КИ
05.06.2017
Дата окончания КИ
07.07.2020
Организация, проводящая КИ
GlaxoSmithKline
Фаза КИ
II
Цель КИ
GSK2330811 представляет собой гуманизированное моноклональное антитело, которое находится в разработке для лечения системного склероза (ССД), редкого аутоиммунного заболевания с высокой заболеваемостью и смертностью. В настоящее время не существует утвержденных методов лечения, модифицирующих заболевание, и это область высоких неудовлетворенных медицинских потребностей. Было показано, что GSK2330811 связывает и нейтрализует онкостатин М (OSM), который связан с фиброзом, васкулопатией и воспалением при ряде заболеваний. Это многоцентровое рандомизированное двойное слепое (открытое спонсорство) плацебо-контролируемое исследование, подтверждающее механизм действия, станет первым исследованием, посвященным оценке безопасности, переносимости, фармакокинетики (ФК) и фармакодинамики (ФД) повторных подкожных (ПК) доз. GSK2330811 у участников мужского и женского пола с диффузным кожным склеродермией (dcSSc). Будут зачислены участники с активным заболеванием и продолжительностью заболевания \<= 60 месяцев. Примерно от 24 до 40 участников будут рандомизированы в две последовательные когорты. Когорта 1 оценит повторную дозу, которая, по прогнозам, обеспечит субмаксимальное ингибирование OSM, что приведет к решению о повышении дозы. Планируется, что когорта 1 будет состоять как минимум из 4 участников, рандомизированных таким образом, что 3 участника получат GSK2330811 100 миллиграмм (мг), а 1 получит плацебо. Когорта 2 планируется состоять как минимум из 20 участников, рандомизированных таким образом, чтобы участники получали GSK2330811 300 мг и плацебо в соотношении 3:1 соответственно. Продолжительность исследования составляет до 34 недель, включая период скрининга до 6 недель, период лечения 12 недель и период последующего наблюдения 16 недель.
Количество пациентов
35

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.