Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT03068780

Исследование III фазы эффективности и безопасности олеогеля-S10 при буллезном эпидермолизе
Описание
Ход выполнения
100%
29.03.2017
27.05.2022
Дата начала КИ
29.03.2017
Дата окончания КИ
27.05.2022
Организация, проводящая КИ
Amryt Pharma
Фаза КИ
III
Цель КИ
Это была фаза III, исследование эффективности и безопасности Oleogel-S10 у участников с наследственным буллезным эпидермолизом (БЭ). БЭ — редкая группа генетических нарушений хрупкости кожи, характеризующихся образованием волдырей на коже в ответ на незначительное повреждение. В большинстве случаев БЭ возникает при рождении или вскоре после него. Все участники, страдающие любым типом БЭ, имеют общую характеристику: неоднократно развивающиеся болезненные раны, заживление которых занимает от нескольких дней до месяцев. Современное лечение БЭ в первую очередь является профилактическим и поддерживающим, включая защиту от механических воздействий путем предотвращения трения, раннюю обработку ран для предотвращения инфекций и защиту раны адекватными неклейкими повязками для обеспечения заживления. Активным фармацевтическим ингредиентом Олеогеля-С10 является рафинированный экстракт бересты, содержание бетулина составляет от 72 до 88%. Это клиническое исследование Oleogel-S10 у пациентов с наследственной БЭ было проведено с целью выяснить, эффективен ли Олеогель-S10 для лечения ран БЭ и безопасен ли он при длительном применении. Олеогель-С10 сравнивали с контрольным гелем. Контрольный гель соответствовал Oleogel-S10 по текстуре и внешнему виду, что позволило провести двойное слепое исследование. Упаковка геля Олеогель-С10 и контрольного геля была идентична. Участник получал либо Oleogel-S10, либо контрольный гель в течение фазы двойного слепого исследования продолжительностью 90 дней. Вероятность того, что участник получил Олеогель-S10, составила 50%, что означает, что у него была вероятность 1 из 2 получить Олеогель-S10. Однако на последующем этапе исследования все участники получали Олеогель-S10 в течение 24 месяцев. Это клиническое исследование проводилось в 49 исследовательских центрах в 26 странах (Аргентина, Австралия, Австрия, Бразилия, Чили, Колумбия, Чехия, Дания, Франция, Грузия, Германия, Греция, Гонконг \[Китай\], Венгрия, Ирландия, Израиль, Италия, Румыния, Россия, Сербия, Сингапур, Испания, Швейцария, Украина, Великобритания и США); всего приняли участие 223 участника.
Количество пациентов
223

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.