Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT03240133

Протокол NCT03240133

Исследование BCX7353 как средства лечения приступов наследственного ангионевротического отека
Описание
Ход выполнения
100%
31.07.2017
29.01.2019
Заболевания
Первичный иммунодефицитНаследственный ангиоотек
Дата начала КИ
31.07.2017
Дата окончания КИ
29.01.2019
Организация, проводящая КИ
BioCryst Pharmaceuticals
Фаза КИ
II
Цель КИ
В этом исследовании, состоящем из трех частей, будет оценена эффективность и безопасность перорального ингибитора калликреина BCX7353 при лечении приступов ангионевротического отека у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком I или II типа (НАО). В каждой части исследования субъекты будут лечить 3 приступа с помощью BCX7353 (2 приступа) или плацебо (1 приступ) в случайном порядке. В части 1 доза 750 мг будет оценена по сравнению с плацебо у 36 пациентов. Если будет доказано, что это эффективно, то еще 12 пациентов будут включены в дозу 500 мг (Часть 1), а затем еще 12 (если эффективность все еще продемонстрирована) с дозой 250 мг (Часть 3), чтобы определить минимально эффективную дозу. доза BCX7353 по сравнению с плацебо для лечения приступов НАО. Эффективность будет определяться записями в дневнике субъекта, сделанными в заранее определенное время после введения дозы.
Количество пациентов
58
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.
Фонд «Круг добра» добавил в перечень своих нозологий еще два заболевания
Фонд «Круг добра» добавил еще две нозологии, по которым он будет оказывать помощь детям. Таким образом, общее число курируемых заболеваний достигло 88.