Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT03311854

Исследование по изучению безопасности и эффективности эмапалумаба, моноклональных антител против ИФН-гамма у пациентов с системным ювенильным идиопатическим артритом (сЮИА) или болезнью Стилла у взрослых (AOSD), у которых развивается синдром активации макрофагов/вторичный ГЛГ (MAS) /сХЛХ)

Протокол NCT03311854
Описание
Ход выполнения
100%
20.02.2018
19.05.2020
Заболевания
Юношеский артрит с системным началом
Дата начала КИ
20.02.2018
Дата окончания КИ
19.05.2020
Организация, проводящая КИ
Swedish Orphan Biovitrum
Фаза КИ
II
Цель КИ
Синдром активации макрофагов (МАС) — редкое, опасное для жизни состояние, характеризующееся неконтролируемым гипервоспалением, которое может развиваться на фоне системного ювенильного идиопатического артрита (сЮИА) или болезни Стилла у взрослых (БОСД). Эмапалумаб представляет собой моноклональное антитело, нейтрализующее гамма-интерферон (ИФН-гамма), ключевой цитокин, который способствует воспалению и повреждению тканей, наблюдаемым при СМА. Целью данного исследования является оценка безопасности, переносимости и эффективности эмапалумаба у участников сЮИА или ОСД, у которых развивается МАС и наблюдается неадекватный ответ на лечение высокими дозами глюкокортикоидов.
Количество пациентов
14
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

ВОЗ приняла первую в истории резолюцию по редким заболеваниям
Документ призывает Генерального директора ВОЗ разработать Глобальный план действий по редким заболеваниям.
17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия
Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.
В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот
Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.
Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.