Описание
Статус выполнения
Исследование завершено с результатами
Ход выполнения
Заболевания
Организация, проводящая КИ
University College, London
Цели
Тяжелая гемофилия B (HB) — это нарушение свертываемости крови, при котором белок, вырабатываемый организмом для образования тромбов, частично или полностью отсутствует. Этот белок называется фактором свертывания крови; при тяжелой гемофилии B уровни фактора свертывания крови IX (FIX) (девять) очень низкие, и у больных могут наблюдаться опасные для жизни эпизоды кровотечений. ГБ в основном поражает мальчиков и мужчин (обычно один из каждых 30 000 мужчин). Текущее лечение ГБ включает внутривенные инфузии фактора IX в качестве регулярного лечения (профилактика) или «по требованию». Лечение по требованию очень эффективно останавливает кровотечение, но не может полностью обратить вспять долгосрочные повреждения, возникающие после кровотечения. Регулярное лечение может предотвратить кровотечение, однако может быть инвазивным для пациентов и дорогостоящим. Это исследование направлено на проверку безопасности и эффективности генной терапии, которая производит белок фактора IX в организме. Ген будет введен с использованием инактивированного вируса, называемого "вектором". (FLT180a), за одну инфузию. Вектор был разработан на основе вируса, известного как аденоассоциированный вирус, который был изменен таким образом, что он не способен вызывать вирусную инфекцию у людей. Это "инактивированное" Вирус дополнительно модифицируется, чтобы нести ген фактора IX и проникать в клетки печени, где обычно вырабатывается белок фактора IX. Будет протестировано до трех групп FLT180a с различными дозами, на 24 пациентах с тяжелой формой гемофилии B. Пациенты будут набраны из центров гемофилии в ЕС и США. Пациенты будут находиться в исследовании примерно 40 недель и пройдут процедуры, включая медицинский осмотр, анализы крови, ЭКГ и УЗИ печени.
Фаза КИ
II
Количество пациентов
10
Источник