Описание
Статус выполнения
Исследование завершено с результатами
Ход выполнения
Заболевания
Организация, проводящая КИ
CSL Behring
Цели
Это открытое многоцентровое исследование с однократной дозой, включающее скрининг, фазу наблюдения «лечение + пост-лечение» и фазу долгосрочного наблюдения. IMP AMT-061 представляет собой рекомбинантный аденоассоциированный вирусный вектор серотипа 5 (AAV5), содержащий падуанский вариант комплементарной дезоксирибонуклеиновой кислоты человека (кДНК) с оптимизированными кодонами под контролем печеночно-специфического промотора. IMP идентифицирован как AAV5-hFIXco-Padua (AMT-061). Фармацевтическая форма АМТ-061 представляет собой раствор для внутривенных инфузий. Вводимая доза АМТ-061 составит 2 х 10\^13 г/кг.
Фаза КИ
II
Количество пациентов
3
Источник