Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT03518203

Экулизумаб для лечения тромботической микроангиопатии/атипичного гемолитико-уремического синдрома, связанного с синдромом полиорганной дисфункции, у реципиентов трансплантатов гемопоэтических стволовых клеток

Протокол NCT03518203
Описание
Ход выполнения
100%
03.08.2018
01.06.2022
Заболевания
Гемолитико-уремический синдром
Дата начала КИ
03.08.2018
Дата окончания КИ
01.06.2022
Организация, проводящая КИ
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Фаза КИ
II
Цель КИ
Тромботическая микроангиопатия (ТМА), связанная с трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК), является недостаточно изученным осложнением ТГСК, которое существенно влияет на заболеваемость и смертность, связанные с трансплантацией. Исследователи предполагают, что раннее вмешательство с применением блокатора комплемента экулизумаба удвоит выживаемость у реципиентов HCT с ТМА высокого риска по сравнению с контрольной группой, не получавшей лечения в прошлом. Оптимальный график дозирования экулизумаба может быть определен для этой группы населения посредством фармакокинетического/фармакодинамического (ФК/ФД) тестирования экулизумаба.
Количество пациентов
23
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

В Москве проходит Орфанный форум по редким болезням
Эксперты из 13 стран обсудят ключевые вопросы организации медицинской помощи пациентам с редкими болезнями. Форум проходит сегодня, 26 июня, и завтра, 27 июня. Подключение бесплатное после регистрации.
День осведомленности о синдроме Драве
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о болезни Тея-Cакса
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Иммунологические маркеры ингибиторной гемофилии: результаты эксплоративного исследования
В журнале Всемирной федерации гемофилии опубликовали исследование, посвященное поиску возможных иммунологических маркеров ингибиторной гемофилии А.
Новые клинические рекомендации по редким болезням
С 30 апреля по 30 мая 2025 года в рубрикаторе Минздрава появились новые клинические рекомендации по редким нарушениям обмена веществ и по редким болезням в эндокринологии, гематологии, онкологии, офтальмологии, нефрологии.
ВОЗ приняла первую в истории резолюцию по редким заболеваниям
Документ призывает Генерального директора ВОЗ разработать Глобальный план действий по редким заболеваниям.
17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия
Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.
В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот
Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.