Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT03525834

Безопасность и эффективность эверолимуса (Афинитора®) у взрослых китайских пациентов с ангиомиолипомой, связанной с комплексом туберозного склероза.

Протокол NCT03525834
Описание
Ход выполнения
100%
09.11.2018
25.09.2020
Заболевания
Рассеянный склерозТуберозный склероз
Дата начала КИ
09.11.2018
Дата окончания КИ
25.09.2020
Организация, проводящая КИ
Novartis
Фаза КИ
IV
Цель КИ
Целью данного исследования было оценить безопасность и эффективность эверолимуса (Афинитор®) у китайских пациентов с ангиомиолипомой почки (ОМЛ), ассоциированной с туберозным склерозирующим комплексом (КТСК).
Количество пациентов
40
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

День осведомленности о болезни Тея-Cакса
Не пропустите в своей практике редкое нейродегенеративное заболевание.
Иммунологические маркеры ингибиторной гемофилии: результаты эксплоративного исследования
В журнале Всемирной федерации гемофилии опубликовали исследование, посвященное поиску возможных иммунологических маркеров ингибиторной гемофилии А.
Новые клинические рекомендации по редким болезням
С 30 апреля по 30 мая 2025 года в рубрикаторе Минздрава появились новые клинические рекомендации по редким нарушениям обмена веществ и по редким болезням в эндокринологии, гематологии, онкологии, офтальмологии, нефрологии.
ВОЗ приняла первую в истории резолюцию по редким заболеваниям
Документ призывает Генерального директора ВОЗ разработать Глобальный план действий по редким заболеваниям.
17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия
Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.
В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот
Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.
Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).