Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT03552029

Исследование комбинации миладеметана и квизартиниба при остром миелоидном лейкозе (ОМЛ) с мутацией FLT3-ITD
Описание
Ход выполнения
100%
12.12.2018
01.04.2021
Дата начала КИ
12.12.2018
Дата окончания КИ
01.04.2021
Организация, проводящая КИ
Daiichi Sankyo, Inc.
Фаза КИ
I
Цель КИ
Для этого исследования будут набраны участники с ОМЛ, у которых наступила ремиссия и вернулась (рецидив) или наступила ремиссия с некоторым количеством лейкозных клеток, все еще находящихся в их организме (рефрактерные). Они также будут положительными на мутацию FLT3-ITD. Участники получат комбинированную дозу кизартиниба и миламетана, которые еще не одобрены Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (m). Комбинация этих препаратов будет предоставляться в разных количествах в определенные дни (схемы дозирования). Ожидается, что комбинация миламетана и кизартиниба будет безопасной и хорошо переносится. Ожидается, что комбинация может бороться с лейкемией лучше, чем один препарат. Исследование продлится около 3 лет. Может быть до 156 участников. Исследование состоит из 2 частей: * В части 1 будут протестированы 24–36 участников примерно в 15 учебных центрах по всему миру. Участники получат два исследуемых препарата (миладеметан и кизартиниб) в разных количествах в определенные дни. Будет собрана информация, чтобы определить, какой график дозирования комбинации препаратов является лучшим (максимально переносимая/рекомендуемая доза). * Часть 2 исследования подтвердит, что рекомендуемый график дозирования, указанный в части 1, эффективен. При необходимости большее число участников получит рекомендованную дозу примерно в 15 дополнительных центрах по всему миру, в зависимости от уровня регистрации, численности населения и стандартов медицинской помощи, доступной им на момент регистрации.
Количество пациентов
10

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.