Описание
Статус выполнения
Исследование завершено с результатами
Ход выполнения
Заболевания
Организация, проводящая КИ
CSL Behring
Цели
Это открытое многоцентровое многонациональное исследование с однократной дозой, целью которого является демонстрация эффективности AMT-061 и дальнейшее описание его профиля безопасности. Исследуемый препарат идентифицирован как AAV5-hFIXco-Padua (AMT-061). AMT-061 представляет собой рекомбинантный аденоассоциированный вирусный вектор серотипа 5 (AAV5), содержащий падуанский вариант комплементарной дезоксирибонуклеиновой кислоты человека (кДНК) с оптимизированными кодонами под контролем печеночно-специфического промотора. Лекарственная форма АМТ-061 представляет собой раствор для внутривенных инфузий, вводимый в дозе 2 х 10\^13 г/кг.
Фаза КИ
III
Количество пациентов
67
Источник