Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT03600909

Исследование эффекта трансплантации стволовых клеток крови после монотерапии химиотерапией у пациентов с анемией Фанкони

Протокол NCT03600909
Описание
Ход выполнения
100%
15.05.2018
09.04.2021
Заболевания
Апластическая анемия неуточненнаяОстрый миелобластный лейкоз
Дата начала КИ
15.05.2018
Дата окончания КИ
09.04.2021
Организация, проводящая КИ
Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Фаза КИ
II
Цель КИ
Цель этого исследования — выяснить, может ли исследуемая терапия уменьшить побочные эффекты, связанные с химиотерапией, при этом максимизируя эффективность контроля заболевания. Врачи также будут изучать эффект удаления Т-клеток из стволовых клеток донора перед трансплантацией. Т-клетки представляют собой тип лейкоцитов, которые могут вызвать серьезный побочный эффект трансплантации, называемый болезнью «трансплантат против хозяина» (РТПХ). Способ удаления Т-клеток из донорских стволовых клеток заключается в выборе только стволовых клеток (называемых клетками CD34) с помощью устройства под названием CliniMACS. Этот процесс называется выбором CD34. Устройство CliniMACS® в настоящее время находится под контролем FDA.
Количество пациентов
3
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

День осведомленности о болезни Тея-Cакса
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Иммунологические маркеры ингибиторной гемофилии: результаты эксплоративного исследования
В журнале Всемирной федерации гемофилии опубликовали исследование, посвященное поиску возможных иммунологических маркеров ингибиторной гемофилии А.
Новые клинические рекомендации по редким болезням
С 30 апреля по 30 мая 2025 года в рубрикаторе Минздрава появились новые клинические рекомендации по редким нарушениям обмена веществ и по редким болезням в эндокринологии, гематологии, онкологии, офтальмологии, нефрологии.
ВОЗ приняла первую в истории резолюцию по редким заболеваниям
Документ призывает Генерального директора ВОЗ разработать Глобальный план действий по редким заболеваниям.
17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия
Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.
В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот
Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.
Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).