Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT03600909

Исследование эффекта трансплантации стволовых клеток крови после монотерапии химиотерапией у пациентов с анемией Фанкони
Описание
Ход выполнения
100%
15.05.2018
09.04.2021
Дата начала КИ
15.05.2018
Дата окончания КИ
09.04.2021
Организация, проводящая КИ
Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Фаза КИ
II
Цель КИ
Цель этого исследования — выяснить, может ли исследуемая терапия уменьшить побочные эффекты, связанные с химиотерапией, при этом максимизируя эффективность контроля заболевания. Врачи также будут изучать эффект удаления Т-клеток из стволовых клеток донора перед трансплантацией. Т-клетки представляют собой тип лейкоцитов, которые могут вызвать серьезный побочный эффект трансплантации, называемый болезнью «трансплантат против хозяина» (РТПХ). Способ удаления Т-клеток из донорских стволовых клеток заключается в выборе только стволовых клеток (называемых клетками CD34) с помощью устройства под названием CliniMACS. Этот процесс называется выбором CD34. Устройство CliniMACS® в настоящее время находится под контролем FDA.
Количество пациентов
3

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.