Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

A Study to Explore the Impact of Lumacaftor/Ivacaftor on Disease Progression in Subjects Aged 2 Through 5 Years With Cystic Fibrosis, Homozygous for F508del

Протокол NCT03625466

Описание

Статус выполнения

Исследование завершено с результатами

Ход выполнения

100%

10.08.2018

07.10.2021

Заболевания

Кистозный фиброз (муковисцидоз)

Организация, проводящая КИ

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Цели

This study will explore the impact of lumacaftor/ivacaftor (LUM/IVA) on disease progression in subjects aged 2 through 5 years with cystic fibrosis (CF), homozygous for F508del (F/F).

Фаза КИ

Количество пациентов

Источник

Источник на английском

Новости и обновления

Минздрав зарегистрировал галсульфазу российского производства

Биоаналог производит российская биотехнологическая компания АО «Генериум», препарат называется «Реадели». Минздрав зарегистрировал Реадели® условно: ожидается предоставление дополнительных данных.

Гемолитико-уремический синдром у детей: обновление клинических рекомендаций.

Минздрав опубликовал новую версию клинических рекомендаций по гемолитико-уремическому синдрому у детей. Есть обновления в разделах классификации, инструментальных исследований, иных методов исследований, лечения, профилактике, мониторинге состояния, критериях оценки качества медпомощи.

Минюст зарегистрировал приказ Минздрава о порядке применения клинических рекомендаций

Приказ Минздрава N 642н утверждает порядок применения клинических рекомендаций. Порядок регламентирует обращение с клиническими рекомендациями медицинских организаций и лечащих врачей.

25 и 26 ноября: онлайн-конференция по редким онкологическим и онкогематологическим болезням

II Научно-практическая конференция «Редкая онкология и гематология» пройдет в НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева. Своим опытом поделятся эксперты из федеральных лечебных учреждений и научных институтов по онкологии, гематологии, радиологии.

Элосульфаза альфа при мукополисахаридозе IVA у взрослых: новые данные реальной клинической практики

В ноябре 2025 года журнал «Orphanet Journal of Rare Diseases» опубликовал результаты наблюдений за пациентами с мукополисахаридозом IVа типа, которые начали получатьэлосульфазу альфа после 18 лет.

Буросумаб может привести к гиперкальциемии

Новые данные о безопасности буросумаба.

День осведомленности о гипофосфатазии

Не пропустите редкий диагноз в своей практике.

День осведомленности о болезни Ниманна-Пика

Не пропустите редкий диагноз в своей практике

Фонд «Круг Добра» включил в Перечень новое заболевание и препарат для его лечения

Теперь Фонд будет обеспечивать детей с бета-талассемией препаратом луспатерцепт.