Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

A Phase 2, Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Evaluate the Efficacy, Safety, and Tolerability of TAK-935 (OV935) as an Adjunctive Therapy in Pediatric Participants With Developmental and/or Epileptic Encephalopathies

Протокол NCT03650452

Описание

Статус выполнения

Исследование завершено с результатами

Ход выполнения

100%

08.08.2018

20.07.2020

Заболевания

Туберозный склероз

Организация, проводящая КИ

Takeda

Цели

The purpose of this study is to investigate the effect on the frequency of all seizures (convulsive and drop) in participants treated with TAK-935 compared to placebo.

Фаза КИ

Количество пациентов

141

Источник

Источник на английском

Новости и обновления

Минздрав зарегистрировал галсульфазу российского производства

Биоаналог производит российская биотехнологическая компания АО «Генериум», препарат называется «Реадели». Минздрав зарегистрировал Реадели® условно: ожидается предоставление дополнительных данных.

Гемолитико-уремический синдром у детей: обновление клинических рекомендаций.

Минздрав опубликовал новую версию клинических рекомендаций по гемолитико-уремическому синдрому у детей. Есть обновления в разделах классификации, инструментальных исследований, иных методов исследований, лечения, профилактике, мониторинге состояния, критериях оценки качества медпомощи.

Минюст зарегистрировал приказ Минздрава о порядке применения клинических рекомендаций

Приказ Минздрава N 642н утверждает порядок применения клинических рекомендаций. Порядок регламентирует обращение с клиническими рекомендациями медицинских организаций и лечащих врачей.

25 и 26 ноября: онлайн-конференция по редким онкологическим и онкогематологическим болезням

II Научно-практическая конференция «Редкая онкология и гематология» пройдет в НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева. Своим опытом поделятся эксперты из федеральных лечебных учреждений и научных институтов по онкологии, гематологии, радиологии.

Элосульфаза альфа при мукополисахаридозе IVA у взрослых: новые данные реальной клинической практики

В ноябре 2025 года журнал «Orphanet Journal of Rare Diseases» опубликовал результаты наблюдений за пациентами с мукополисахаридозом IVа типа, которые начали получатьэлосульфазу альфа после 18 лет.

Буросумаб может привести к гиперкальциемии

Новые данные о безопасности буросумаба.

День осведомленности о гипофосфатазии

Не пропустите редкий диагноз в своей практике.

День осведомленности о болезни Ниманна-Пика

Не пропустите редкий диагноз в своей практике

Фонд «Круг Добра» включил в Перечень новое заболевание и препарат для его лечения

Теперь Фонд будет обеспечивать детей с бета-талассемией препаратом луспатерцепт.