Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Клинические исследования

Протокол NCT03694353

Безопасность и эффективность самостоятельных инъекций пегвалиазы (доза >40 мг/день) у взрослых с ФКУ

Протокол NCT03694353

Описание

Ход выполнения

100%

13.09.2018

13.01.2021

Заболевания

Фенилкетонурия

Дата начала КИ

13.09.2018

Дата окончания КИ

13.01.2021

Организация, проводящая КИ

BioMarin Pharmaceutical

Фаза КИ

III

Цель КИ

Это открытое расширенное исследование фазы 3, в которое включаются взрослые пациенты с ФКУ, ранее получавшие пегвалиазу в исследованиях PAL-003 (NCT00924703) или 165-302 (NCT02468570). Исследование предназначено для оценки долгосрочной безопасности и эффективности применения пегвалиазы в дозах \> от 40 мг/день до 60 мг/день.

Количество пациентов

37

Источник

Источник на английском

Дата публикации 29 декабря 2023 г.

Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

В Москве проходит Орфанный форум по редким болезням

Эксперты из 13 стран обсудят ключевые вопросы организации медицинской помощи пациентам с редкими болезнями. Форум проходит сегодня, 26 июня, и завтра, 27 июня. Подключение бесплатное после регистрации.

День осведомленности о синдроме Драве

Не пропустите редкий диагноз в своей практике.

День осведомленности о болезни Тея-Cакса

Не пропустите редкий диагноз в своей практике.

Иммунологические маркеры ингибиторной гемофилии: результаты эксплоративного исследования

В журнале Всемирной федерации гемофилии опубликовали исследование, посвященное поиску возможных иммунологических маркеров ингибиторной гемофилии А.

Новые клинические рекомендации по редким болезням

С 30 апреля по 30 мая 2025 года в рубрикаторе Минздрава появились новые клинические рекомендации по редким нарушениям обмена веществ и по редким болезням в эндокринологии, гематологии, онкологии, офтальмологии, нефрологии.

ВОЗ приняла первую в истории резолюцию по редким заболеваниям

Документ призывает Генерального директора ВОЗ разработать Глобальный план действий по редким заболеваниям.

17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа

Не пропустите редкий диагноз в своей практике.

Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия

Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.

В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот

Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.