Описание
Статус выполнения
Исследование завершено с результатами
Ход выполнения
Заболевания
Организация, проводящая КИ
Catabasis Pharmaceuticals
Цели
Исследование PolarisDMD — это глобальное исследование фазы 3, целью которого является оценка эффективности и безопасности эдасалонексента у педиатрических пациентов с генетически подтвержденным диагнозом МДД. В исследование будут включены пациенты мужского пола в возрасте от 4 до 7 лет (до 8 лет). Эдасалонексент представляет собой небольшую молекулу, принимаемую перорально, которая ингибирует NF-kB, который является ключевым связующим звеном между потерей дистрофина и патологией заболевания и играет фундаментальную роль в инициировании и прогрессировании заболеваний скелетных и сердечных мышц при МДД.
Фаза КИ
III
Количество пациентов
131
Источник