Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT03846219

Испытание МРТ для изучения эффективности и безопасности IMU-838 при рецидивирующем ремиттирующем рассеянном склерозе (EMPHASIS)
Описание
Ход выполнения
57%
28.01.2019
01.12.2029
Дата начала КИ
28.01.2019
Дата окончания КИ
01.12.2029
Организация, проводящая КИ
Immunic AG
Фаза КИ
II
Цель КИ
Это многоцентровое двойное слепое плацебо-контролируемое рандомизированное исследование в параллельных группах фазы 2 для оценки эффективности и безопасности 2 пероральных доз IMU-838 (видофлудимус кальция), низкомолекулярного ингибитора дигидрооротатдегидрогеназы, принимаемых один раз в день. (DHODH), 30 мг/день и 45 мг/день в основном исследовании, когорта 1 (и 10 мг/день для пациентов в подгруппе 2), у пациентов с RRMS и признаками активного заболевания. Исследование состоит из периода скрининга, слепого 24-недельного основного периода лечения и дополнительного первоначально слепого, а затем открытого расширенного периода лечения до 9,5 лет. Планируется участие около 40 центров в Румынии, Болгарии, Украине и Польше; потенциальные дополнительные центры в Венгрии и Хорватии не использовались. Исследование началось с 195 пациентов основной группы (когорта 1), которых планировалось рандомизировать 1:1:1 на лечение 30 мг/день или 45 мг/день IMU-838 или плацебо (по 65 пациентов каждый) в качестве основного лечения. период. В течение длительного периода лечения пациенты первоначально были повторно рандомизированы, так что пациенты, ранее принимавшие плацебо, были повторно рандомизированы 1:1 для лечения 30 г/день или 45 мг/день IMU-838, все остальные пациенты были повторно рандомизированы в группу такое же лечение, которое они получали ранее. С одобрением версии протокола 3.0 была добавлена ​​подгруппа пациентов исследования (когорта 2), включающая до 60 пациентов, рандомизированных для приема плацебо или 10 мг IMU-838 в течение 24 недель, после чего доступна возможность продолжения расширенного лечения. период и рекомендуемая доза 30 мг/день. Однако, по результатам обсуждения между исследователем и пациентом, также можно использовать IMU-838 в дозе 45 мг/день.
Количество пациентов
210

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.