Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT04002115

Предварительное кондиционирование клофарабином с последующей трансплантацией стволовых клеток при ОМЛ без ремиссии
Описание
Ход выполнения
100%
03.06.2020
07.11.2022
Дата начала КИ
03.06.2020
Дата окончания КИ
07.11.2022
Организация, проводящая КИ
Milton S. Hershey Medical Center
Фаза КИ
II
Цель КИ
Исследователи хотели бы изучить частоту полной ремиссии (ПР) на +30-й день после применения клофарабина с последующей гаплоидентичной трансплантацией. Используемая схема кондиционирования представляет собой флударабин, бусульфан (2 дозы) или циклофосфамид (2 дозы) и общее облучение тела (TBI) с посттрансплантационным циклофосфамидом для пациентов с острым миелоидным лейкозом (ОМЛ), которые не находятся в стадии ремиссии до рассмотрения аллогенной трансплантации с гаплоидентичными доноры.
Количество пациентов
2

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.