Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Клинические исследования

Протокол NCT04002115

Предварительное кондиционирование клофарабином с последующей трансплантацией стволовых клеток при ОМЛ без ремиссии

Протокол NCT04002115

Описание

Ход выполнения

100%

03.06.2020

07.11.2022

Заболевания

Острый миелобластный лейкоз

Дата начала КИ

03.06.2020

Дата окончания КИ

07.11.2022

Организация, проводящая КИ

Milton S. Hershey Medical Center

Фаза КИ

II

Цель КИ

Исследователи хотели бы изучить частоту полной ремиссии (ПР) на +30-й день после применения клофарабина с последующей гаплоидентичной трансплантацией. Используемая схема кондиционирования представляет собой флударабин, бусульфан (2 дозы) или циклофосфамид (2 дозы) и общее облучение тела (TBI) с посттрансплантационным циклофосфамидом для пациентов с острым миелоидным лейкозом (ОМЛ), которые не находятся в стадии ремиссии до рассмотрения аллогенной трансплантации с гаплоидентичными доноры.

Количество пациентов

2

Источник

Источник на английском

Дата публикации 29 декабря 2023 г.

Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

День осведомленности о болезни Тея-Cакса

Не пропустите редкий диагноз в своей практике.

Иммунологические маркеры ингибиторной гемофилии: результаты эксплоративного исследования

В журнале Всемирной федерации гемофилии опубликовали исследование, посвященное поиску возможных иммунологических маркеров ингибиторной гемофилии А.

Новые клинические рекомендации по редким болезням

С 30 апреля по 30 мая 2025 года в рубрикаторе Минздрава появились новые клинические рекомендации по редким нарушениям обмена веществ и по редким болезням в эндокринологии, гематологии, онкологии, офтальмологии, нефрологии.

ВОЗ приняла первую в истории резолюцию по редким заболеваниям

Документ призывает Генерального директора ВОЗ разработать Глобальный план действий по редким заболеваниям.

17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа

Не пропустите редкий диагноз в своей практике.

Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия

Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.

В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот

Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов

18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.

Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии

Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).