Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT04030598

Исследование по оценке клинической эффективности донидалорсена (также известного как IONIS-PKK-LRx и ISIS 721744) у участников с наследственным ангионевротическим отеком

Протокол NCT04030598
Описание
Статус выполнения
completedResults
Ход выполнения
100%
07.01.2020
01.03.2021
Заболевания
Цели
Целью данного исследования было оценить клиническую эффективность, безопасность и переносимость донидалорсена у участников с наследственным ангионевротическим отеком (НАО) 1-го типа (НАО-1), НАО 2-го типа (НАО-2) или НАО с нормальным ингибитором С1. (C1-INH) и оценить влияние донидалорсена на прекалликреин плазмы (РКК) и другие соответствующие биомаркеры.
Организация, проводящая КИ
Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Фаза КИ
II
Количество пациентов
23
Источник
Источник на английском

Новости и обновления

Буросумаб может привести к гиперкальциемии
Новые данные о безопасности буросумаба.
День осведомленности о гипофосфатазии
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о болезни Ниманна-Пика
Не пропустите редкий диагноз в своей практике
Фонд «Круг Добра» включил в Перечень новое заболевание и препарат для его лечения
Теперь Фонд будет обеспечивать детей с бета-талассемией препаратом луспатерцепт.
3 и 4 октября в Москве проходит конференция по редким коагулопатиям
Научно-практическая конференция «Диагностика и лечение орфанных нарушений гемостаза» проходит очно и есть возможность участвовать онлайн. Организаторы: ФГБУ «НМИЦ гематологии» Минздрава России, ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России, Национальная ассоциация экспертов по редким заболеваниям (НАЭРЕЗ).
День осведомленности о болезни Гоше
Не пропустите редкое заболевание в своей практике.
НАЭРЕЗ и Российский центр неврологии и нейронаук запускают масштабное исследование СМА
Исследование станет основой для Национального регистра взрослых пациентов со СМА. Подробности проекта обсуждают 30 сентября на вебинаре.
День осведомленности об атипичном гемолитико-уремическом синдроме
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
МПС II типа: новые клинические рекомендации
Союз педиатров России и Ассоциация медицинских генетиков подготовили новые рекомендации по мукополисахаридозу II типа. Есть изменения в разделах классификации, лечения, реабилитации, диспансерного наблюдения.