Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT04030598

Исследование по оценке клинической эффективности донидалорсена (также известного как IONIS-PKK-LRx и ISIS 721744) у участников с наследственным ангионевротическим отеком

Протокол NCT04030598
Описание
Ход выполнения
100%
07.01.2020
01.03.2021
Заболевания
Наследственный ангиоотек
Дата начала КИ
07.01.2020
Дата окончания КИ
01.03.2021
Организация, проводящая КИ
Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Фаза КИ
II
Цель КИ
Целью данного исследования было оценить клиническую эффективность, безопасность и переносимость донидалорсена у участников с наследственным ангионевротическим отеком (НАО) 1-го типа (НАО-1), НАО 2-го типа (НАО-2) или НАО с нормальным ингибитором С1. (C1-INH) и оценить влияние донидалорсена на прекалликреин плазмы (РКК) и другие соответствующие биомаркеры.
Количество пациентов
23
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

Орфанный Консорциум стран СНГ опубликовал резолюцию по итогам II Орфанного Форума
Консорциум приглашает участников Форума и всех заинтересованных экспертов к обсуждению и направлению предложений.
Ферментозаместительная терапия при мукополисахаридозе VI типа: данные реальной клинической практики
Опубликованы результаты 15-летнего наблюдательного исследования пациентов с МПС VI типа.
День осведомленности о синдроме дефицита Glut1
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Новые клинические рекомендации по рассеянному склерозу
Обновились разделы терминов, классификации и лечения.
В Москве проходит Орфанный форум по редким болезням
Эксперты из 13 стран обсудят ключевые вопросы организации медицинской помощи пациентам с редкими болезнями. Форум проходит сегодня, 26 июня, и завтра, 27 июня. Подключение бесплатное после регистрации.
День осведомленности о синдроме Драве
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о болезни Тея-Cакса
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Иммунологические маркеры ингибиторной гемофилии: результаты эксплоративного исследования
В журнале Всемирной федерации гемофилии опубликовали исследование, посвященное поиску возможных иммунологических маркеров ингибиторной гемофилии А.
Новые клинические рекомендации по редким болезням
С 30 апреля по 30 мая 2025 года в рубрикаторе Минздрава появились новые клинические рекомендации по редким нарушениям обмена веществ и по редким болезням в эндокринологии, гематологии, онкологии, офтальмологии, нефрологии.