Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT04054375

Протокол NCT04054375

Еженедельный прием стероидов при мышечной дистрофии
Описание
Ход выполнения
100%
01.07.2019
01.03.2022
Заболевания
Миодистрофия Дюшенна-Беккера
Дата начала КИ
01.07.2019
Дата окончания КИ
01.03.2022
Организация, проводящая КИ
Northwestern University
Фаза КИ
II
Цель КИ
Целью данного исследования является оценка безопасности и эффективности перорального еженедельного приема глюкокортикоидных стероидов у пациентов с мышечной дистрофией Беккера (МДБ), наследственным заболеванием, при котором пациенты испытывают слабость ног и таза, и поясно-мышечной дистрофией конечностей (ЛГМД). наследственное заболевание, при котором пациенты испытывают прогрессирующую мышечную слабость преимущественно в бедрах и плечах. Основной целью является безопасность, которую мы, следователи, будем измерять с помощью лабораторных исследований и форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ), дыхательного теста, который измеряет силу ваших легких. Вторичной целью является эффективность, которая будет измеряться по изменению мышечной массы при МРТ, улучшению мышечной деятельности и качеству жизни. Исследователи предполагают, что у пациентов, получающих перорально еженедельно глюкокортикоидные стероиды, будут наблюдаться улучшения в силе и качестве жизни по сравнению с их исходным уровнем. Кроме того, исследователи ожидают, что пероральный еженедельный прием глюкокортикоидных стероидов не окажет существенного неблагоприятного воздействия на пациентов.
Количество пациентов
20
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.
Фонд «Круг добра» добавил в перечень своих нозологий еще два заболевания
Фонд «Круг добра» добавил еще две нозологии, по которым он будет оказывать помощь детям. Таким образом, общее число курируемых заболеваний достигло 88.