Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Клинические исследования

Протокол NCT04225676

Исследование эффективности и безопасности реинфузии тисагенлеклейцела у детей и молодых взрослых пациентов с острым лимфобластным лейкозом (ОЛЛ)

Протокол NCT04225676

Описание

Ход выполнения

100%

19.10.2020

19.10.2021

Заболевания

Острый лимфобластный лейкоз

Дата начала КИ

19.10.2020

Дата окончания КИ

19.10.2021

Организация, проводящая КИ

Novartis

Фаза КИ

II

Цель КИ

Это было многоцентровое исследование фазы II, посвященное изучению эффективности и безопасности реинфузии тисагенлеклейцела у детей и молодых взрослых пациентов с острым лимфобластным лейкозом (ОЛЛ), которые лечились тисагенлеклейцелом и у которых наблюдалось восстановление В-клеток.

Количество пациентов

5

Источник

Источник на английском

Дата публикации 29 декабря 2023 г.

Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

День осведомленности о болезни Тея-Cакса

Не пропустите редкий диагноз в своей практике.

Иммунологические маркеры ингибиторной гемофилии: результаты эксплоративного исследования

В журнале Всемирной федерации гемофилии опубликовали исследование, посвященное поиску возможных иммунологических маркеров ингибиторной гемофилии А.

Новые клинические рекомендации по редким болезням

С 30 апреля по 30 мая 2025 года в рубрикаторе Минздрава появились новые клинические рекомендации по редким нарушениям обмена веществ и по редким болезням в эндокринологии, гематологии, онкологии, офтальмологии, нефрологии.

ВОЗ приняла первую в истории резолюцию по редким заболеваниям

Документ призывает Генерального директора ВОЗ разработать Глобальный план действий по редким заболеваниям.

17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа

Не пропустите редкий диагноз в своей практике.

Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия

Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.

В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот

Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов

18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.

Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии

Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).