Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Клинические исследования

Протокол NCT04266795

Протокол NCT04266795

Исследование певонедистата и венетоклакса в сочетании с азацитидином для лечения острого миелолейкоза (ОМЛ) у взрослых, неспособных получать интенсивную химиотерапию

Описание

Ход выполнения

100%

13.10.2020

05.01.2024

Заболевания

Острый миелобластный лейкоз

Дата начала КИ

13.10.2020

Дата окончания КИ

05.01.2024

Организация, проводящая КИ

Takeda

Фаза КИ

II

Цель КИ

Основная цель — сравнить комбинацию певонедистата + венетоклакса + азацитидина с комбинацией венетоклакса + азацитидина у взрослых, у которых недавно диагностирован ОМЛ и которые не поддаются лечению интенсивной химиотерапией. Участники получат либо певонедистат + венетоклакс + азацитидин, либо венетоклакс + азацитидин в 28-дневных циклах лечения. Образцы костного мозга (биопсия) будут собираться на протяжении всего исследования. Певонедистат будет вводиться внутривенно (в/в), а азацитидин вводится внутривенно или подкожно (под кожу). Исследуемое лечение может продолжаться до тех пор, пока участник получает от него пользу. Участники могут решить прекратить лечение в любое время.

Количество пациентов

164

Источник

Источник на английском

Дата публикации 29 декабря 2023 г.

Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов

18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.

Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии

Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).

НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний

18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.

«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей

Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.

Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»

«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.

Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России

Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.

Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»

Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.

Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта

Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.

Фонд «Круг добра» добавил в перечень своих нозологий еще два заболевания

Фонд «Круг добра» добавил еще две нозологии, по которым он будет оказывать помощь детям. Таким образом, общее число курируемых заболеваний достигло 88.