Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT04353817

Исследование по оценке эффективности и безопасности элексакафтора/тезакафтора/ивакафтора у субъектов в возрасте от 6 до 11 лет с муковисцидозом и генотипами F/MF

Протокол NCT04353817
Описание
Ход выполнения
100%
19.06.2020
17.05.2021
Заболевания
Кистозный фиброз (муковисцидоз)
Дата начала КИ
19.06.2020
Дата окончания КИ
17.05.2021
Организация, проводящая КИ
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Фаза КИ
III
Цель КИ
В этом исследовании будет оценена эффективность и безопасность тройной комбинации элексакафтора (ELX)/тезакафтора (TEZ)/ивакафтора (IVA) у субъектов в возрасте от 6 до 11 лет с муковисцидозом (МВ), гетерозиготных по F508del и минимальным мутация функции (MF) (генотипы F/MF).
Количество пациентов
121
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

В Москве проходит Орфанный форум по редким болезням
Эксперты из 13 стран обсудят ключевые вопросы организации медицинской помощи пациентам с редкими болезнями. Форум проходит сегодня, 26 июня, и завтра, 27 июня. Подключение бесплатное после регистрации.
День осведомленности о синдроме Драве
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о болезни Тея-Cакса
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Иммунологические маркеры ингибиторной гемофилии: результаты эксплоративного исследования
В журнале Всемирной федерации гемофилии опубликовали исследование, посвященное поиску возможных иммунологических маркеров ингибиторной гемофилии А.
Новые клинические рекомендации по редким болезням
С 30 апреля по 30 мая 2025 года в рубрикаторе Минздрава появились новые клинические рекомендации по редким нарушениям обмена веществ и по редким болезням в эндокринологии, гематологии, онкологии, офтальмологии, нефрологии.
ВОЗ приняла первую в истории резолюцию по редким заболеваниям
Документ призывает Генерального директора ВОЗ разработать Глобальный план действий по редким заболеваниям.
17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия
Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.
В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот
Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.