Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT04375878

ВАРИАНТ 2: Исследование по оценке безопасности и эффективности MS1819 в кишечнорастворимых капсулах у пациентов с муковисцидозом

Протокол NCT04375878
Описание
Ход выполнения
100%
20.07.2020
08.04.2021
Заболевания
Кистозный фиброз (муковисцидоз)
Дата начала КИ
20.07.2020
Дата окончания КИ
08.04.2021
Организация, проводящая КИ
First Wave BioPharma, Inc.
Фаза КИ
II
Цель КИ
Основными целями этого исследования являются оценка безопасности и эффективности MS1819 в кишечнорастворимых капсулах по сравнению с заместительной терапией ферментами поджелудочной железы свиней (PERT) у пациентов с экзокринной недостаточностью поджелудочной железы (EPI) вследствие муковисцидоза (CF). Исследовательской целью фазы расширения (EP) является поиск дозы MS1819 в капсулах с немедленным высвобождением, которая была бы безопасной и приводила бы к значениям CFA в терапевтическом диапазоне.
Количество пациентов
27
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

В Москве проходит Орфанный форум по редким болезням
Эксперты из 13 стран обсудят ключевые вопросы организации медицинской помощи пациентам с редкими болезнями. Форум проходит сегодня, 26 июня, и завтра, 27 июня. Подключение бесплатное после регистрации.
День осведомленности о синдроме Драве
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о болезни Тея-Cакса
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Иммунологические маркеры ингибиторной гемофилии: результаты эксплоративного исследования
В журнале Всемирной федерации гемофилии опубликовали исследование, посвященное поиску возможных иммунологических маркеров ингибиторной гемофилии А.
Новые клинические рекомендации по редким болезням
С 30 апреля по 30 мая 2025 года в рубрикаторе Минздрава появились новые клинические рекомендации по редким нарушениям обмена веществ и по редким болезням в эндокринологии, гематологии, онкологии, офтальмологии, нефрологии.
ВОЗ приняла первую в истории резолюцию по редким заболеваниям
Документ призывает Генерального директора ВОЗ разработать Глобальный план действий по редким заболеваниям.
17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия
Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.
В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот
Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.