Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT04396639

Протокол NCT04396639

Мороктоког Альфа (AF-CC) для профилактики и лечения эпизодов кровотечений у ранее леченных пациентов с гемофилией А
Описание
Ход выполнения
100%
25.01.2020
24.09.2020
Заболевания
Гемофилия
Дата начала КИ
25.01.2020
Дата окончания КИ
24.09.2020
Организация, проводящая КИ
Pfizer
Фаза КИ
IV
Цель КИ
Мороктоког-альфа (AF-CC) показан для контроля и профилактики геморрагических эпизодов, а также для плановой и хирургической профилактики у пациентов с гемофилией А (врожденный дефицит фактора VIII или классическая гемофилия). Текущее многоцентровое открытое нерандомизированное прагматическое клиническое исследование в одной стране представляет собой исследование после его утверждения, призванное удовлетворить запрос Центральной организации по контролю за стандартами лекарственных средств (CDSCO) о предоставлении дополнительной информации, касающейся использования мороктоког-альфа (AF- CC) у индийских пациентов с гемофилией А. Основной целью исследования является изучение безопасности мороктокога альфа (AF-CC) при его применении для профилактики развития ингибитора FVIII. Вторичные цели заключаются в том, чтобы оценить частоту нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ) у субъектов, получающих профилактику мороктокогом альфа (AF-CC), оценить эффективность мороктоког альфа (AF-CC) во время режима профилактики, оценить общее годовое потребление мороктоког альфа (AF-CC) субъектами, соблюдающими режим профилактики, оценить эффективность мороктоког альфа (AF-CC) для лечения эпизодов прорывных кровотечений (лечение по требованию) во время профилактики режим. В исследование будут включены пятьдесят субъектов мужского пола в возрасте от \>/= от 12 до 65 лет с умеренной или тяжелой гемофилией А. Субъекты будут выбраны на основе критериев отбора, указанных в протоколе. Общая продолжительность лечения для каждого субъекта составит до 8 недель, с периодом скрининга до 4 недель и последующим 28-дневным периодом наблюдения за безопасностью после лечения. Субъектам предлагается продолжать участие в исследовании до тех пор, пока не наступит 24 дня воздействия (ED) или период до 8 недель лечения мороктокогом альфа (AF-CC) (в зависимости от того, что наступит раньше). Оценка эффективности и безопасности будет проводиться, как указано в протоколе.
Количество пациентов
50
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.
Фонд «Круг добра» добавил в перечень своих нозологий еще два заболевания
Фонд «Круг добра» добавил еще две нозологии, по которым он будет оказывать помощь детям. Таким образом, общее число курируемых заболеваний достигло 88.