Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT04537793

Оценка ELX/TEZ/IVA у пациентов с муковисцидозом (МВ) в возрасте от 2 до 5 лет

Протокол NCT04537793
Описание
Ход выполнения
100%
19.11.2020
03.06.2022
Заболевания
Кистозный фиброз (муковисцидоз)
Дата начала КИ
19.11.2020
Дата окончания КИ
03.06.2022
Организация, проводящая КИ
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Фаза КИ
III
Цель КИ
В этом исследовании будут оцениваться безопасность, переносимость, фармакокинетика, фармакодинамика и эффективность тройной комбинированной терапии элексакафтор (ELX)/тезакафтор (TEZ)/ивакафтор (IVA) у пациентов с МВ в возрасте от 2 до 5 лет.
Количество пациентов
83
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

В Москве проходит Орфанный форум по редким болезням
Эксперты из 13 стран обсудят ключевые вопросы организации медицинской помощи пациентам с редкими болезнями. Форум проходит сегодня, 26 июня, и завтра, 27 июня. Подключение бесплатное после регистрации.
День осведомленности о синдроме Драве
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о болезни Тея-Cакса
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Иммунологические маркеры ингибиторной гемофилии: результаты эксплоративного исследования
В журнале Всемирной федерации гемофилии опубликовали исследование, посвященное поиску возможных иммунологических маркеров ингибиторной гемофилии А.
Новые клинические рекомендации по редким болезням
С 30 апреля по 30 мая 2025 года в рубрикаторе Минздрава появились новые клинические рекомендации по редким нарушениям обмена веществ и по редким болезням в эндокринологии, гематологии, онкологии, офтальмологии, нефрологии.
ВОЗ приняла первую в истории резолюцию по редким заболеваниям
Документ призывает Генерального директора ВОЗ разработать Глобальный план действий по редким заболеваниям.
17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия
Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.
В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот
Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.