Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT04654351

Исследование икатибанта (TAK-667) у японских детей и подростков с острыми приступами наследственного ангионевротического отека
Описание
Ход выполнения
100%
15.01.2021
27.07.2021
Дата начала КИ
15.01.2021
Дата окончания КИ
27.07.2021
Организация, проводящая КИ
Takeda
Фаза КИ
III
Цель КИ
Основная цель исследования — проверить наличие побочных эффектов икатибанта у детей и подростков с наследственным ангионевротическим отеком (НАО). Другая цель — проверить, насколько хорошо икатибант контролирует симптомы НАО у этих детей и подростков и сколько икатибанта остается в их крови. При первом посещении врач-исследователь проверит, может ли принять участие каждый ребенок или подросток. Для тех, кто может принять участие, участники и их родители или лица, осуществляющие уход, посетят клинику или больницу, когда у них произойдет следующий приступ НАО. Участники получат 1 инъекцию (укол) икатибанта в вену и останутся в клинике или больнице до тех пор, пока их симптомы НАО не будут взяты под контроль. Участники могут получить еще до 2 инъекций икатибанта с течением времени, если их симптомы НАО не улучшатся или не ухудшятся. После того, как участники вернутся домой, сотрудники исследования свяжутся с ними по телефону через 1–2 дня. Затем участники посетят клинику или больницу через 1 неделю после инъекции икатабанта. Участник может посетить клинику или больницу и получить лечение икатибантом таким же образом в общей сложности до 3 приступов НАО.
Количество пациентов
2

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.