Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Клинические исследования

Протокол NCT05111145

Исследование по оценке безопасности элексакафтора/тезакафтора/ивакафтора у участников с муковисцидозом (МВ)

Протокол NCT05111145

Описание

Ход выполнения

100%

14.01.2022

20.12.2022

Заболевания

Кистозный фиброз (муковисцидоз)

Дата начала КИ

14.01.2022

Дата окончания КИ

20.12.2022

Организация, проводящая КИ

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Фаза КИ

III

Цель КИ

Целью данного исследования является оценка безопасности и переносимости элексакафтора (ELX)/тезакафтора (TEZ)/ивакафтора (IVA) у участников с МВ в возрасте 12 лет и старше.

Количество пациентов

86

Источник

Источник на английском

Дата публикации 29 декабря 2023 г.

Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

В Москве проходит Орфанный форум по редким болезням

Эксперты из 13 стран обсудят ключевые вопросы организации медицинской помощи пациентам с редкими болезнями. Форум проходит сегодня, 26 июня, и завтра, 27 июня. Подключение бесплатное после регистрации.

День осведомленности о синдроме Драве

Не пропустите редкий диагноз в своей практике.

День осведомленности о болезни Тея-Cакса

Не пропустите редкий диагноз в своей практике.

Иммунологические маркеры ингибиторной гемофилии: результаты эксплоративного исследования

В журнале Всемирной федерации гемофилии опубликовали исследование, посвященное поиску возможных иммунологических маркеров ингибиторной гемофилии А.

Новые клинические рекомендации по редким болезням

С 30 апреля по 30 мая 2025 года в рубрикаторе Минздрава появились новые клинические рекомендации по редким нарушениям обмена веществ и по редким болезням в эндокринологии, гематологии, онкологии, офтальмологии, нефрологии.

ВОЗ приняла первую в истории резолюцию по редким заболеваниям

Документ призывает Генерального директора ВОЗ разработать Глобальный план действий по редким заболеваниям.

17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа

Не пропустите редкий диагноз в своей практике.

Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия

Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.

В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот

Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.