Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT05163288

Основное исследование N-ацетил-L-лейцина при болезни Ниманна-Пика типа C

Протокол NCT05163288
Описание
Статус выполнения
Исследование завершено
Ход выполнения
46%
30.06.2022
01.12.2028
Заболевания
Болезнь Ниманна-Пика: тип С
Дата начала КИ
30.06.2022
Дата окончания КИ
01.12.2028
Организация, проводящая КИ
Мультинациональное исследование, IntraBio Inc
Материалы и методы
Пациенты с НП-С пройдут через три периода исследования. Базовый период — 2 недели. Первый интервенционный период: 12 недель, в течение которых часть пациентов будет получать IB1001, а часть — плацебо. Второй интервенционный период: 12 недель, пациенты перейдут на противоположное лечение IB1001 или плацебо.
Цель КИ
оценить безопасность, переносимость и эффективность N-ацетил-L-лейцина (IB1001) в сравнении со стандартной терапией.
Количество пациентов
53
Источник
Источник на английском
Дата публикации 28 апреля 2025 г.
Обновлено 20 июня 2025 г.

Новости и обновления

День осведомленности о болезни Тея-Cакса
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Иммунологические маркеры ингибиторной гемофилии: результаты эксплоративного исследования
В журнале Всемирной федерации гемофилии опубликовали исследование, посвященное поиску возможных иммунологических маркеров ингибиторной гемофилии А.
Новые клинические рекомендации по редким болезням
С 30 апреля по 30 мая 2025 года в рубрикаторе Минздрава появились новые клинические рекомендации по редким нарушениям обмена веществ и по редким болезням в эндокринологии, гематологии, онкологии, офтальмологии, нефрологии.
ВОЗ приняла первую в истории резолюцию по редким заболеваниям
Документ призывает Генерального директора ВОЗ разработать Глобальный план действий по редким заболеваниям.
17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия
Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.
В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот
Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.
Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).