Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT05163288

Протокол NCT05163288

Основное исследование N-ацетил-L-лейцина при болезни Ниманна-Пика типа C
Описание
Статус выполнения
Исследование завершено
Ход выполнения
100%
30.06.2022
30.11.2024
Заболевания
Болезнь Ниманна-Пика: тип С
Дата начала КИ
30.06.2022
Дата окончания КИ
30.11.2024
Организация, проводящая КИ
Мультинациональное исследование, IntraBio Inc
Материалы и методы
Пациенты с НП-С пройдут через три периода исследования. Базовый период — 2 недели. Первый интервенционный период: 12 недель, в течение которых часть пациентов будет получать IB1001, а часть — плацебо. Второй интервенционный период: 12 недель, пациенты перейдут на противоположное лечение IB1001 или плацебо.
Цель КИ
оценить безопасность, переносимость и эффективность N-ацетил-L-лейцина (IB1001) в сравнении со стандартной терапией.
Количество пациентов
53
Источник
Источник на английском
Дата публикации 28 апреля 2025 г.
Обновлено 28 апреля 2025 г.

Новости и обновления

Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.
Фонд «Круг добра» добавил в перечень своих нозологий еще два заболевания
Фонд «Круг добра» добавил еще две нозологии, по которым он будет оказывать помощь детям. Таким образом, общее число курируемых заболеваний достигло 88.