Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT04860960

Фаза 3 исследования внутривенного применения Trappsol® Cyclo™ у детей и взрослых с болезнью Ниманна-Пика типа C1 (TransportNPC)

Протокол NCT04860960
Описание
Статус выполнения
Проводится
Ход выполнения
79%
20.07.2021
30.06.2026
Заболевания
Болезнь Ниманна-Пика: тип С
Дата начала КИ
20.07.2021
Дата окончания КИ
30.06.2026
Организация, проводящая КИ
Мультинациональное исследование, Cyclo Therapeutics, Inc.
Материалы и методы
пациенты с НП-С старше 3 лет получают или Trappsol Cyclo или плацебо каждые 2 недели в течение 96 недель.
Цель КИ
сравнить безопасность, переносимость и эффективность Trappsol Cyclo (гидроксипропил-бетациклодекстрина) со стандартной терапией. Препарат вводиться внутривенно, в дозе 2000 мг/кг.
Количество пациентов
94
Источник
Источник на английском
Дата публикации 28 апреля 2025 г.
Обновлено 28 апреля 2025 г.

Новости и обновления

День осведомленности о болезни Тея-Cакса
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Иммунологические маркеры ингибиторной гемофилии: результаты эксплоративного исследования
В журнале Всемирной федерации гемофилии опубликовали исследование, посвященное поиску возможных иммунологических маркеров ингибиторной гемофилии А.
Новые клинические рекомендации по редким болезням
С 30 апреля по 30 мая 2025 года в рубрикаторе Минздрава появились новые клинические рекомендации по редким нарушениям обмена веществ и по редким болезням в эндокринологии, гематологии, онкологии, офтальмологии, нефрологии.
ВОЗ приняла первую в истории резолюцию по редким заболеваниям
Документ призывает Генерального директора ВОЗ разработать Глобальный план действий по редким заболеваниям.
17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия
Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.
В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот
Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.
Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).