Воксзого при дефиците роста у пациентов с мукополисахаридозом IVA и VI типов

Статус выполнения

Ход выполнения

Заболевания

Дата начала КИ

25.09.2023

Дата окончания КИ

31.12.2026

Организация, проводящая КИ

Калифорнийский университет в Сан-Франциско, США

Страна разработчика

США

Дизайн

Открытое исследование I/II фазы с одной ветвью лечения.

Актуальность

У пациентов с мукополисахаридозом отмечается выраженная низкоролость, значительно снижающая качество жизни. В данном исследовании основное внимание уделяется МПС IVA и VI – подтипам с наиболее выраженными задержками роста.

Хотя ферментозаместительная терапия, ФЗТ, улучшает функциональные показатели, она не останавливает прогрессирование болезни полностью: даже на фоне ФЗТ у пациентов сохраняются значительные дефициты роста. Исследование будет оценивать эффективность и безопасность терапии восоритида при двух подтипах МПС с наиболее выраженной задержкой роста: МПС IVA и МПС VI.

Восоритид – аналог натрийуретического пептида C-типа с доказанной эффективностью в улучшении линейного роста у пациентов с ахондроплазией.

Материалы и методы

Участвуют шесть пациентов МПС IVA и VI типов. Все пациенты будут получать восоритид в дозе 15 мкг/кг подкожно ежедневно в течение 48 недель.

Критерии включения:

• возраст: >5 и <10 лет,
• стадия полового развития по Таннеру: 1,
• Z-показатель роста: <-2,0 или изменение скорости роста <2 см за год до скрининга.

Основная цель

Оценить безопасность и переносимость ежедневной терапии восоритидом у пациентов с мукополисахаридозом.

Вторичная цель

Источник