Описание
Статус выполнения
Проводится
Ход выполнения
Заболевания
Препараты
Организация, проводящая КИ
Sanofi (Genzyme)
Страны, проводящие КИ
США, Аргентина, Австралия, Бельгия, Бразилия, Болгария, , Великобритания, Вьетнам, Канада, Китай, Колумбия, Хорватия, Чехия, Дания, Франция, Германия, Греция, Гонконг, Венгрия, Индия, Индонезия, Израиль, Италия, Япония, Иордания, Южная Корея, Кувейт, Ливан, Малайзия, Нидерланды, Пакистан, Филиппины, Польша, Румыния, Россия, Саудовская Аравия, Сербия, Сингапур, Словакия, Таиланд, ОАЭ, Чили
Основная цель
Исследование преследуеи несколько целей:
1. Углубить понимание вариабельности, прогрессирования, диагностики и естественного течения болезни Помпе для совершенствования терапевтических подходов и оценки их эффективности.
2. Разработать рекомендации по мониторингу пациентов для медицинского сообщества специалистов по болезни Помпе с предоставлением отчетов о результатах лечения для оптимизации медицинской помощи.
3. Охарактеризовать популяцию пациентов с болезнью Помпе.
4. Оценить долгосрочную эффективности препарата алглюкозидаза альфа.
Источник