Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT05734521

Авалглюкозидаза альфа при беременности

Протокол NCT05734521
Описание
Статус выполнения
Проводится
Ход выполнения
28%
26.10.2022
26.10.2032
Заболевания
Болезнь Помпе
Дата начала КИ
26.10.2022
Дата окончания КИ
26.10.2032
Организация, проводящая КИ
Sanofi
Страна разработчика
США
Дизайн
Международное, наблюдательное, описательное исследование.
Материалы и методы
Две категории участниц:

1. Женщины и их дети, подвергавшиеся воздействию авальглюкозидазы альфа во время беременности и/или лактации, для которых был подан индивидуальный отчет о безопасности (ICSR) в отдел глобального фармаконадзора (PV) Sanofi. 

2. Женщины, получавшие авальглюкозидазу альфа во время беременности и/или лактации, которые дали информированное согласие на участие в подрегистре по беременности при болезни Помпе. 

Основная цель
Систематический сбор данных о воздействии авальглюкозидазы альфа на беременных женщин (риск материнских осложнений), плод, новорожденных и младенцев (побочные эффекты).
Источник
Источник на английском
Препараты
Авалглюкозидаза альфа
Пфайзер МФГ. Бельгия Н.В., Бельгия
Лиофилизат для приготовления раствора для подкожного введения флакон 10 мг №30
Порядок отпуска: По форме рецептурного бланка 107-1/у
Узнать подробнее
Дата публикации 13 августа 2025 г.
Обновлено 14 августа 2025 г.

Новости и обновления

Новый подход к лечению интерстициального поражения легких при болезни Гоше 3 типа
Журнал «Frontiers in Pediatrics» опубликовал клинический случай интерстициального поражения легких у младенца с болезнью Гоше. Случай демонстрирует роль воспаления в патогенезе поражения легких при болезни Гоше и эффекты системных глюкокортикоидов и гидроксихлорохина.
Орфанный консорциум открыл доступ к сессиям II Орфанного Форума
Для просмотра доступны семь экспертных сессий по редким болезням и организации помощи пациентам под модерацией ключевых лидеров мнения.
Фонд «Круг добра» включил новое заболевание в Перечень
Экспертный совет Фонда «Круг добра» включил оптиконевромиелит в перечень заболеваний, а препарат для его лечения — в перечень закупок.
FDA ограничила применение Элевидиса при мышечной дистрофии Дюшенна
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) ограничила применение Элевидиса амбулаторными пациентами. Помио этого, FDA отозвало у компании-производителя статус технологической платформы и приостановила для нее клинические испытания генной терапии поясно-конечностной мышечной дистрофии.
Орфанный Консорциум стран СНГ опубликовал резолюцию по итогам II Орфанного Форума
Консорциум приглашает участников Форума и всех заинтересованных экспертов к обсуждению и направлению предложений.
Ферментозаместительная терапия при мукополисахаридозе VI типа: данные реальной клинической практики
Опубликованы результаты 15-летнего наблюдательного исследования пациентов с МПС VI типа.
День осведомленности о синдроме дефицита Glut1
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Новые клинические рекомендации по рассеянному склерозу
Обновились разделы терминов, классификации и лечения.
В Москве проходит Орфанный форум по редким болезням
Эксперты из 13 стран обсудят ключевые вопросы организации медицинской помощи пациентам с редкими болезнями. Форум проходит сегодня, 26 июня, и завтра, 27 июня. Подключение бесплатное после регистрации.