Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT03019406

Mini-COMET: безопасность и эффективность авалглюкозидазы альфа у детей с инфантильной формой болезни Помпе

Протокол NCT03019406
Описание
Статус выполнения
Проводится
Ход выполнения
85%
12.10.2017
30.12.2026
Заболевания
Болезнь Помпе
Дата начала КИ
12.10.2017
Дата окончания КИ
30.12.2026
Организация, проводящая КИ
Sanofi (Genzyme)
Страна разработчика
США, Великобритания, Франция, Япония, др.
Дизайн
Многоэтапное, открытое, многоцентровое, международное исследование II фазы 
Материалы и методы
Пациенты с инфантильной формой болезни Помпе от 6 месяцев до 17 лет, ранее получавшие алглюкозидазу альфа.


Основная цель
безопасности, фармакокинетики и предварительной эффективности авалглюкозидазы альфа у детей с инфантильной формой болезни Помпе, с клиническим ухудшением или неоптимальным клиническим ответом на алглюкозидазу альфа.
Источник
Источник на английском
Дата публикации 14 августа 2025 г.
Обновлено 18 августа 2025 г.

Новости и обновления

Новый подход к лечению интерстициального поражения легких при болезни Гоше 3 типа
Журнал «Frontiers in Pediatrics» опубликовал клинический случай интерстициального поражения легких у младенца с болезнью Гоше. Случай демонстрирует роль воспаления в патогенезе поражения легких при болезни Гоше и эффекты системных глюкокортикоидов и гидроксихлорохина.
Орфанный консорциум открыл доступ к сессиям II Орфанного Форума
Для просмотра доступны семь экспертных сессий по редким болезням и организации помощи пациентам под модерацией ключевых лидеров мнения.
Фонд «Круг добра» включил новое заболевание в Перечень
Экспертный совет Фонда «Круг добра» включил оптиконевромиелит в перечень заболеваний, а препарат для его лечения — в перечень закупок.
FDA ограничила применение Элевидиса при мышечной дистрофии Дюшенна
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) ограничила применение Элевидиса амбулаторными пациентами. Помио этого, FDA отозвало у компании-производителя статус технологической платформы и приостановила для нее клинические испытания генной терапии поясно-конечностной мышечной дистрофии.
Орфанный Консорциум стран СНГ опубликовал резолюцию по итогам II Орфанного Форума
Консорциум приглашает участников Форума и всех заинтересованных экспертов к обсуждению и направлению предложений.
Ферментозаместительная терапия при мукополисахаридозе VI типа: данные реальной клинической практики
Опубликованы результаты 15-летнего наблюдательного исследования пациентов с МПС VI типа.
День осведомленности о синдроме дефицита Glut1
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Новые клинические рекомендации по рассеянному склерозу
Обновились разделы терминов, классификации и лечения.
В Москве проходит Орфанный форум по редким болезням
Эксперты из 13 стран обсудят ключевые вопросы организации медицинской помощи пациентам с редкими болезнями. Форум проходит сегодня, 26 июня, и завтра, 27 июня. Подключение бесплатное после регистрации.